Geriausias Lietuvos šansas gauti Nobelį

CRISPR/Cas9 technologija, arba paprasčiau įvardijama kaip DNR molekulių žirklės, žada perversmą genetikoje. Prieš kelerius metus prof. Šikšnio kartu su kolegomis atrastas genų redagavimo metodas jau sulaukė tarptautinio pripažinimo. Kovą paskelbta, kad Lietuvos mokslininkas kartu su keturiais kitais šios technologijos plėtotojais gavo prestižinę JAV fondo „Warren Alpert“ premiją.

Profesorius V. Šikšnys dalyvaus ir savo patirtimi dalinsis „Verslo žinių“ organizuojamoje konferencijoje „Išmani Lietuva“ lapkričio 4-5 d.

Toks apdovanojimas – pirmasis Lietuvos istorijoje. Iš viso šia premija pasaulyje yra apdovanoti 54 mokslininkai. Aštuoni iš jų jau gavo Nobelio premiją.

CRSIPR/Cas9 technologija ypatinga tuo, kad leidžia kur kas paprasčiau ir greičiau nei iki šiol redaguoti DNR – tai yra iškirpti nereikalingas jos dalis ir įklijuoti naujas.

Paveldimų genetinių ligų sukelia DNR molekulės klaidos. Norint DNR molekulėje ištaisyti klaidą, kuri gali slypėti viename iš milijardo nukleotidų – DNR „statybinių“ blokų – reikia rasti klaidą, perkirpti DNR grandinę ir įterpti tinkamą bloką klaidos vietoje.

Lietuvos mokslininkas vienas pirmųjų pasaulyje atrado, kad Cas9 baltymą į reikiamą DNR vietą nukreipia maža RNR molekulė. Norint užprogramuoti Cas9 baltymą nukeliauti į kitą DNR molekulės vietą, reikia atitinkamai pakeisti tą RNR molekulę, kurioje užrašytas Cas9 „žirklių“ pristatymo adresas.

Ponas Šikšnys šį metodą lygina su programuojamu teksto redagavimu: „Keisdami RNR molekulę galime užprogramuoti, prie kurios teksto vietos reikia nunešti šį įrankį. Pranašumas yra tai, kad reikalingą RNR molekulę lengva susintetinti. Tai sukuria galimybę pasitelkiant šią technologiją keisti genomus. Taip atsiranda šimtai metodo pritaikymo būdų.“

Atrasta technologija ne tik paprastesnė, bet ir universalesnė. Anksčiau mokslininkai galėdavo modifikuoti tik kai kurių gyvų organizmų DNR, o dabar tai galima padaryti beveik su visais gyvais organizmais. Šis metodas greitai patraukė verslininkų dėmesį. Pernai vasarą p. Šikšnio DNR genomo redagavimo išradimo intelektinės nuosavybės licenciją įsigijo „DuPont Pioneer“ – JAV augalų genetikos bendrovė, priklausanti chemijos pramonės milžinei „DuPont“.

Taip pat VU su šia bendrove pasirašė kelerių metų bendradarbiavimo sutartį. Sandorio suma yra konfidenciali, tačiau, VU teigimu, šis licencijavimo sandoris yra „turbūt didžiausias iš kada nors buvusių Lietuvoje“.

Vaistai ir mažieji paršeliai

Biotechnologijos instituto darbas šio išradimo link pradėtas 2007-aisiais, kai du prancūzų mokslininkai atrado bakterijų apsaugos nuo virusų sistemą CRISPR. Maisto gamybos bendrovėje „Danisco“ dirbę mokslininkai tyrė, kaip jogurtui rauginti naudojamos bakterijos apsisaugo nuo virusų.

Jie atrado, kad bakterijos geba iškirpti mažus viruso DNR fragmentus, įterpti jas į savo genomą ir sukurti sistemą, kuri atpažįsta ir sunaikina virusus užpuolikus. Ši sistema buvo pavadinta CRISPR.

„Susisiekiau su šiais mokslininkais ir pasakiau, kad norėčiau suprasti, kaip ši sistema veikia. Taip pradėjome bendradarbiauti. Kai supratome, kaip veikia ši sistema, staiga pamatėme, kad yra akivaizdus pritaikymas“, – pasakoja p. Šikšnys.

Lietuvos mokslininkai pirmiausia atrado, kad CRISPR sistemą galima perkelti į kitas bakterijas. Paskui buvo rasta, kad apsaugą suteikia minėtasis baltymas Cas9 ir kad jį galima pritaikyti visų gyvų organizmų DNR redaguoti.

Technologija dar tik plėtojama laboratorijose, tačiau praktinis jos pritaikymas yra begalinis.

„Ši technologija yra aktyviai plėtojama. Ji kol kas netaikoma žmogaus ligoms gydyti, tačiau ją jau bandoma plačiai taikyti kuriant naujas augalų veisles, kurios gali būti atsparios sausrai, augti druskožemyje. O turbūt didžiausios perspektyvos yra susijusios su medicina“, – pasakoja p. Šikšnys.

Šią technologiją potencialiai galima panaudoti kuriant vaistus nuo vėžio, gydant genetines ligas ir tiriant ligų mechanizmus. Panaudojant šią technologiją, jau bandoma modifikuoti gyvūnus. Pavyzdžiui, tiriama, kaip galima pakeisti gyvūnų DNR taip, kad jų organai būtų tinkami žmogaus organams transplantuoti. Kai kurie šios technologijos pritaikymai kelia šypseną: kinų bendrovė BGI sukūrė mažuosius paršelius, kurie išauga tik iki 15 kilogramų. Bendrovė planuoja juos pardavinėti kaip naminius gyvūnėlius.

Genų redagavimo lenktynės

CRISPR/Cas9 technologija pasaulyje trenksmingai nuaidėjo, tačiau lietuvių mokslininkų pavardės minimos palyginti retai. Kaip dažnai atsitinka mokslo pasaulyje, tą pačią technologiją savarankiškai atrado ir kita mokslininkų grupė.

Daugiausia fanfarų tiek mokslo, tiek pasaulio žiniasklaidos scenoje sulaukė JAV Berklio universiteto tyrėja Jennifer Doudna ir Emmanuelle Charpentier iš Švedijos, jas irgi patraukė prancūzų atrasta CRISPR sistema.

Lietuviai straipsnį, kuriame aprašė savo atradimą, į mokslo žurnalą „Proceedings of the National Academy of Sciences“ nusiuntė anksčiau nei šios mokslininkės į žurnalą „Science“. Bet pastarasis konkurenčių straipsnį išspausdino greičiau.

Tiesa, galutinis taškas šioje istorijoje dar nepadėtas. Lietuvių indėlį įrodo ne tik „Warren Alpert“ suteikta premija, tačiau ir garsaus JAV mokslininko Erico Landerio straipsnis. Jame amerikietis atkreipia dėmesį į lietuvių mokslininkų prioritetą CRISPR/Cas9 tyrimuose.

Barjerai Lietuvos mokslui

Pono Šikšnio labai plačiai pritaikomas atradimas prasidėjo nuo fundamentinių tyrimų. Nors šiuo metu Lietuvoje vyrauja nuomonė, kad reikia daugiau taikomųjų tyrimų, pasak mokslininko, nėra tikslinga skirstyti mokslą į fundamentinį ir taikomąjį.

Ponas Šikšnys cituoja buvusį CERN vadovą Rolfą Dieterį Heuerį, kuris lankydamasis Vilniuje nubraižė ekologinę mokslo grandinę. Ją sudaro trys elementai – fundamentiniai mokslai, inovacijos ir technologijos. Tarp jų judėjimas vyksta abiem kryptimis.

„Atsiradusios naujos technologijos leidžia iškelti naujų fundamentinių klausimų, į kuriuos gali atsakyti technologijos. Jeigu bet kurį iš tų komponentų išmesi, žlugs visa grandinė, – aiškina p. Šikšnys. – Lietuvoje ši grandinė formuojasi. Skirstymas į fundamentinius ir taikomuosius mokslus yra visiškai nereikalingas. Mokslas arba yra, arba jo nėra.“

Kad mokslo Lietuvoje būtų daugiau, p. Šikšnio manymu, reikėtų sumažinti biurokratinius barjerus, ypač supaprastinti viešųjų pirkimų sistemą.

„Mes nieko neturime prieš viešųjų pirkimų sistemą, tačiau ji pritaikyta taip, lyg gamintume plytas arba dirbtume fabrike, kur produkcija arba tos dalys, kurių reikia gamybai, būtų visą laiką vienodos, – aiškina mokslininkas. – O mes darome eksperimentus ir matome – staiga reikia kokios nors medžiagos. Mes norime ją nusipirkti ir reikia ją gauti greitai. Bet žiūrime, kad reikia skelbti konkursą, nors pirkimo sumos nėra kosminės.“

Vakarų šalyse įprastai viešųjų pirkimų nereikia skelbti iki tam tikros sumos, pavyzdžiui, Jungtinėje Karalystėje konkursas skelbiamas tik viršijus 6.000 svarų. Tad Lietuvos sistema mažina mūsų mokslininkų konkurencingumą.

„Mes čia (tiriant CRISPR/Cas9 - VŽ) buvome ne vieni – konkuravome su mokslininkų grupe iš Amerikos. Jeigu vienai grupei yra barjerai – viešieji pirkimai ar dar kas nors, ji negali judėti taip pat greitai, kaip kita grupė be barjerų. Čia du skirtingi sportai“, – pasakoja p. Šikšnys.

Kam atiteks Nobelis

Pagal Nobelio standartus CRISPR/Cas9 technologija dar gerokai per jauna premijai gauti. Dažniausiai mokslininkai apdovanojami praėjus ne vienam dešimtmečiui po jų atradimų. Tačiau jau dabar CRISPR/Cas9 technologijai neretas mokslininkas žada Nobelio premiją. O analitikos bendrovė „Thomson Reuters“ prognozavo jai Nobelį dar pernai.

Tiesa, prie išradimo „Thomson Reuters“ įrašė ne p. Šikšnio, o minėtųjų p. Doudnos ir p. Charpentier pavardes – mokslininkių, kurių straipsnis aplenkė lietuvius CRISPR/Cas9 tyrimų lenktynėse.

„Kažkas, prisidėjęs prie šios technologijos plėtojimo, tą Nobelio premiją galbūt ir gaus. Bet tai sprendžia Nobelio premijos komitetas, – kukliai sako p. Šikšnys. – Aš manau, kad ši technologija galėtų gauti Nobelio premiją.“

Fondas „Warren Alpert“ padalijo premiją visiems – ir p. Šikšniui, ir CRISPR technologijos kūrėjams, ir p. Doudnai su p. Charpentier. Telieka tikėtis, kad Nobelio komitetas pasielgs taip pat.

Chemijos srities Nobelio premija šiemet bus teikiama spalio 5 d.

FOTOGALERIJA Biotechnologijos instituto laboratorija (22 nuotr.)